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Thérapie génique : vers un traitement d'une forme de surdité héréditaire

EN BREF – Des chercheurs français ont traité avec succès par thérapie génique de jeunes souris porteuses d’un gène responsable d’une surdité héréditaire et de troubles de l’équilibre, selon des résultats publiés début septembre.

Article rédigé par La rédaction d'Allodocteurs.fr
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Pourra-t-on bientôt traiter certaines surdités d’origine génétique par la thérapie génique, c’est-à-dire le remplacement des gènes défectueux par une version non-mutée ?

Parmi les différentes formes de surdité dont l’origine génétique est aujourd’hui identifiée, le syndrome d'Usher de type 1 (USH1) est l’une des plus répandues. Ce syndrome est caractérisé par une surdité profonde, des troubles de l’équilibre, et une atteinte visuelle progressive (rétinite pigmentaire) qui évolue vers la cécité. Cinq mutations génétiques peuvent entraîner cette pathologie, dont l’une touchant le gêne USH1G, qui participent à la cohésion des cellules sensorielles (cellules cilliées) des organes de l’oreille interne (voir encadré).

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Des chercheurs français (Institut Pasteur, Inserm, CNRS) ont expérimenté cette approche sur des souriceaux nouveaux-nés porteurs de la mutation d’USH1G. Leurs résultats, publiés début septembre dans la revue PNAS, sont particulièrement encourageants. Dans un communiqué, le CNRS explique que les chercheurs ont "réussi à rétablir la structure, très endommagée dès la naissance, de l’appareil de transduction mécano-électrique des cellules ciliées, et ont ainsi permis aux souriceaux de recouvrer, et ce de manière durable, partiellement l’ouïe et complétement l’équilibre".

Les chercheurs ont procédé à l’injection du gène USH1G dans l’oreille interne en utilisant un virus inoffensif pour la santé, mais permettant de cibler spécifiquement les cellules ciliées. L’activité du gène remplacé a été détectée dès 48 heures après l’injection. "Une seule injection [est] suffisante pour améliorer l’audition et l’équilibration chez les souriceaux atteints, […] en rétablissant la production et la localisation de la protéine concernée dans les cellules ciliées", explique le CNRS. Les chercheurs estiment que ces travaux constituent "une étape importante" vers la conception d’essais cliniques destinés à l’humain.

la rédaction d’Allodocteurs.fr

A. Emptoz et al. « Local gene therapy durably restores vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1G », PNAS, 5 septembre 2017

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