"C'était un cauchemar cette maladie" : un nouveau traitement contre l'hémophilie permet à des patients de retrouver une vie normale

Depuis son autorisation de mise sur le marché en France et en Europe, cette thérapie génique a fonctionné pour 80 à 90% de ceux qui ont participé à l'étude, avec un effet qui perdure 5 ans après. Le CHU de Nantes est le premier hôpital en Europe à avoir réalisé l’injection.

Anne-Laure Dagnet

Radio France

Publié le 27/06/2025 07:53 Mis à jour le 27/06/2025 16:24

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Le docteur Marc Trossaert et son patient hémophile Acène, qui a pu bénéficier d'un traitement novateur, au CHU de Nantes. (ANNE-LAURE DAGNET / FRANCEINFO / RADIO FRANCE)

Trois patients en Europe ont pu bénéficier d'un nouveau traitement contre l'hémophilie, une maladie génétique héréditaire rare, qui provoque des saignements anormaux. Ce traitement innovant, qui relève de la thérapie génique, permet à des patients de retrouver une vie normale et il est maintenant autorisé sur le sol européen.

Un virus "complètement inoffensif"

Mais il y a un an, il a eu la chance de faire partie de ces trois patients ayant pu bénéficier de ce nouveau traitement, une thérapie génique, mise au point par une biotech mondiale, CSL Behring, est testé en avant-première au CHU de Nantes, et qui suit désormais l'étude de phase 4. Le procédé est simple : "On prend l'ADN qui correspond à une protéine de coagulation et on essaye de trouver un moyen de l'insérer dans les cellules du foie du patient", explique le docteur Marc Trossaert, le responsable du centre de traitement de l'hémophilie de cet hôpital nantais.

En injectant au patient un virus rendu "complètement inoffensif" et dans lequel est mis "l'ADN normal", qui va "contaminer le foie", indique Marc Troassert, l'objectif est de "provoquer une synthèse de cette protéine qui manquait, par le foie du patient".

Un traitement qui fonctionne pour la majorité des patients

Au bout de quelques semaines, les patients traités fabriquent à nouveau naturellement cette protéine qui permet à leur sang de coaguler. Cette thérapie a fonctionné pour 80 à 90% de ceux qui ont participé à l'étude, avec un effet qui perdure cinq ans après.

Depuis son injection, Acène n'a eu aucun saignement anormal. Il n'a plus eu besoin de nouveau traitement. Avant de bénéficier de cette thérapie, il recevait jusqu'à trois piqûres préventives en intraveineuse chaque semaine. Aujourd'hui, il a pu refaire du vélo, sa passion, et retourne régulièrement à la salle de sport : "Grâce à ce nouveau traitement, je me sens bien, je me sens beaucoup mieux."

Cette thérapie génique a un coût : 2,8 millions d'euros l'injection. Un traitement qui reste toutefois meilleur marché qu'un traitement à vie, qui correspond à treize ans de soins par piqûre pour un hémophile sévère.