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Maladie : l'espoir d'un nouveau traitement contre le nanisme

Publié le 03/05/2021 16:59 Mis à jour le 03/05/2021 17:23

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France 3 - France 3 Normandie, M.Moirou-Mussilo, H.Colosio, X.Robert

France Télévisions

Un nouvel espoir pour les personnes atteintes de nanisme. C'est le cas d'Amandine, 9 ans, première patiente à pouvoir bénéficier d'un traitement prometteur contre cette maladie génétique.

Depuis un mois, Amandine, 9 ans, doit prendre sept petits granules après le petit-déjeuner. La petite fille souffre d'achondroplasie, une forme de nanisme. Elle a rejoint un essai clinique international. "Ça me permet de grandir et ça fait longtemps que j'attends d'avoir un traitement et d'être un peu comme les autres. Quand on m'a expliqué que je ne serai pas comme les autres, mais que j'aurai grandi, j'étais contente", explique la fillette.

Un traitement d'au moins deux ans

Amandine est la première Française à participer à cet essai clinique, copiloté par l'hôpital parisien Necker. Le gène défectueux à l'origine de la maladie a été isolé il y a 25 ans, mais il a fallu du temps pour trouver la bonne molécule et créer un modèle animal avant de démarrer des essais de traitements sur l'humain. Difficile toutefois d'estimer le nombre de centimètres que les patients pourront gagner. Le traitement d'Amandine durera au moins deux ans.